3月30日，阿斯利康宣布，中国国家药品监督管理局正式批准硫酸氢司美替尼胶囊（商品名：科赛优）用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童及成人患者的治疗。该药物成为国内首个且唯一获批覆盖该患者群体的治疗药物。
此次获批基于Ⅲ期临床试验KOMET的阳性结果。该研究是目前在NF1-PN成人患者中开展的规模最大且唯一一项全球多中心、随机安慰剂对照Ⅲ期临床试验。中国亚组分析显示，中国患者中观察到显著的临床获益，相关研究结果已于2026年3月28日在上海整形科技周上发布。
NF1是一种罕见的进展性、遗传性疾病，多在儿童早期确诊，病程常延续至成年，可导致全身多系统受累。据统计，多达50%的NF1患者会出现丛状神经纤维瘤，可累及大脑、脊髓及周围神经系统，肿瘤可能在患者生命后期持续生长、体积增大，进而引发疼痛、外形畸形、肌肉无力等多种致残性症状。
中山大学肿瘤防治中心、KOMET研究中国牵头研究者陈忠平教授表示，成人NF1-PN患者往往面临沉重的临床负担。KOMET研究作为全球首个针对伴有症状且无法手术的NF1-PN成人患者开展的Ⅲ期临床试验，验证了司美替尼能够显著控制肿瘤进展、改善患者临床症状，并展现良好的安全性。期待这一创新治疗能够早日惠及更多患者，实现对儿童到成人NF1-PN患者的全生命周期守护。
深圳市泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心传播部主任邹杨指出，成人NF1患者长期面临疾病进展带来的严重负担，而现有治疗手段仍非常有限。“此次适应症的扩展，让成年患者群体迎来了期待已久的希望。这一重要的里程碑也充分体现了产业伙伴、临床医生与患者组织协同合作的力量。”
研究显示，在KOMET Ⅲ期临床研究的主要分析中，司美替尼组较安慰剂组显示出具有统计学显著性和临床意义的客观缓解率（ORR），其安全性与此前已知的安全性概况及在儿童患者中的既往应用经验一致。
基于KOMET Ⅲ期临床试验结果，司美替尼已在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获批用于治疗伴有症状且无法手术切除的NF1-PN成人患者。
南方+记者 严慧芳
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